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基因疗法或可促“功能性治愈”艾滋病
http://www.workercn.cn2014-03-06来源: 新华网
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  新华网华盛顿3月5日电(记者林小春)美国研究人员5日说,他们借助一种改造免疫T细胞的基因疗法,成功让一名暂停服用抗逆转录病毒药物者体内的艾滋病病毒消失。他们表示,尽管这与该感染者先天具有一种有利的突变基因有关,但有关结果表明基因疗法将来有望促进“功能性治愈”某些艾滋病病毒感染者。

  人体免疫T细胞的细胞膜表面有一种名为CCR5的蛋白质受体,这种受体就像艾滋病病毒入侵免疫细胞的通道,该病毒通常要与这种受体结合,才能进入免疫细胞。科研人员早先发现,少数欧洲人体内的CCR5基因存在变异,导致其编码合成的CCR5蛋白质受体表达异常,这相当于将艾滋病病毒进入T细胞的大门关闭,使这些人对艾滋病病毒天生具有抵御能力。

  美国宾夕法尼亚大学研究人员在新一期《新英格兰医学杂志》上报告说,他们从12名艾滋病病毒感染者体内提取未被感染的T细胞,并对该细胞的CCR5基因进行改造,让艾滋病病毒无法通过其合成的CCR5蛋白质受体进入这些细胞内。

  研究人员把改造后的T细胞注回感染者体内,每人一次性注入100亿个T细胞。这12名感染者被分为两组,每组6人,其中一组4周后开始停止服用抗逆转录病毒药物12周。在停药的6名感染者中,有4人体内的艾滋病病毒数量变少,还有1人病毒检测结果呈阴性。研究人员后来发现,这名感染者体内本来就有CCR5突变基因。

  研究负责人、宾夕法尼亚大学教授卡尔·琼说,这项研究表明,可以安全有效地改造艾滋病病毒感染者自身的T细胞,模拟针对艾滋病病毒的抵抗性,这些细胞注回感染者体内后会维持一段时间,即使不服药也能将艾滋病病毒拒之门外。“这使得我们更加相信”,改造T细胞是免于终身使用抗逆转录病毒药物、促使“功能性治愈”艾滋病的关键。“功能性治愈”是指感染者停止治疗后,也难以在其血液中检测出某病毒。

  过去几年中,基于CCR5突变基因的疗法日益受到医学界重视。这种疗法始于一名叫做蒂莫西·布朗的美国男子,他曾感染艾滋病病毒并同时患有白血病。但他于2007年在德国柏林被移植携有CCR5突变基因的骨髓后,其艾滋病病毒检测一直呈阴性。布朗因此成为医学界公认的艾滋病“治愈”第一人。

 

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